Connect with us

Znanost

Bakterije i virusi

Modificirani HIV liječi rijetki genetski poremećaj kod djece

shutterstock_117418396

Photo credits: GeK/ Shutterstock

HIV još uvijek divlja planetom, no znanstvenici pokušavaju izvući nešto dobro iz toga. Ovaj virus (i njemu slični) ima sposobnost trajno umetnuti svoj vlastiti DNK u naš genom, što je užasno loše za naše stanice i glavni razlog zbog kojeg je AIDS i dalje neizlječiv.

No, znanstvenici su pokušali iskoristiti tu smrtonosnu vještinu u svoju korist, kada su shvatili potencijal korištenja tog virusa za umetanje terapijskih gena u bolesne stanice, što je nova tehnika nazvana genska terapija. Zasad je ova obećavajuća tehnika ispunila sva očekivanja, šestero dječaka s rijetkom smrtonosnom genetskom bolesti upravo je izliječeno uz pomoć ove tehnike.

Wiskott-Aldrich sindrom pogađa između 1 i 10 milijuna beba diljem svijeta, te su gotovo uvijek zaraženi dječaci. Sindrom je karakterističan po ugroženom imunitetu i smanjenoj sposobnosti stvaranja crvenih krvnih zrnaca, što predstavlja opasnost od infekcija i produženog krvarenja nakon ozlijede. Također, značajno povećava rizik razvoja autoimunih poremećaja i nekih vrsta tumora, poput limfoma.

Poremećaj je izazvan mutacijama u genu WAS, koji je odgovoran za proizvodnju proteina koji pomaže bijelim krvnim zrncima djelovati sa stranim tijelima, poput štetnih bakterija i virusa. Oni koji pate od tog sindroma ne proizvode dovoljno tog proteina, što znači da njihov imunitet ne može prikladno odgovoriti na patogene. Protein pomaže i u razvijanju trombocita, zbog čega osobe s ovim sindromom često imaju problem i s krvarenjem.

Iako je ovo stanje izlječivo transplantacijom koštane srži od zdravog donora, daleko je to od idealnog jer zahtijeva srodnog donora, poput brata ili sestre, i povezana je s raznim znatnim zdravstvenim problemima. Zbog toga su se znanstvenici zapitali može li genska terapija ponuditi alternativno riješenje, te su dizajnirali modificirani oblik HIV-a koji nije zarazan, ali sadrži DNK potrebnu za stvaranje proteina kojeg oboljeli od Wiskott-Aldrich sindroma nemaju.

Koštana srž sedmero djece uključenih u klinički pokus odstranjena je prije nego što je pročišćena kako bi se izolirale željene stanice imuniteta. Potom su u nju ubrizgali modificirani HIV, koji je prenio terapijske gene u genom pacijenta. Tada su te promijenjene stanice ponovno ugrađene u dijecu i njihove su se reakcije promatrale.

Iako je jedan pacijent umro zbog već postojeće infekcije herpesom koja je otporna na lijekove, šestero preživjele djece pokazalo je dugoročne pozitivne posljedice. Nisu više bili podložni infekciji i prema tome su provodili puno manje vremena u bolnici, te su prestala obilna krvarenja. Nadalje, imunitet je napredovao kod svih pacijenata, te jedno dijete više nije trebalo invalidska kolica.

Iako je genska terapija imala loš početak, s napuštanjem nekoliko pokusa jer su se modificirane stanice pokazale kancerogenima, ovaj ohrabrujući pokus dao je novu nadu da bi ovaj obećavajući tretman mogao biti vrijednom tehnikom u medicini. No, potrebni su daljnji pokusi kako bi se u potpunosti osiguralo da terapija bude sigurna i dugoročno djelotvorna.

Izvor: IFLScience

Znatiželja pokreće svijet. :)

Ostavi komentar

Ostavi komentar

Vaša adresa e-pošte neće biti objavljena. Obavezna polja su označena sa *

Više u Bakterije i virusi

Popularno

Advertisement

Pratite nas na Fejsu

Na Vrh