Connect with us

Znanost

Nanotehnologija

Uspjeh genske terapije sprečava retinalnu degeneraciju

Jedna od samo dvije studije te vrste, ona istraživača na američkom Tufts University School of Medicine i Sackler School of Graduate Biomedical Sciences na istom Sveučilištu, pokazuje da nevirusne genske terapije mogu odgoditi pojavu nekih oblika bolesti oka i sačuvati vid.

Tim istraživača razvio je nanočestice za isporuku terapijskih gena na mrežnicu (retinu) i otkrili da miševi tretirani na taj način privremeno zadržavaju više osjeta vida nego oni u kontrolnoj skupini. Studija, objavljena online prije tiskanja u časopisu Molecular Therapy, znanstvenike dovodi bliže nevirusnim genskim terapijama za liječenje degenerativnih očnih bolesti.

“Naš rad pokazuje da je moguće postići terapijske rezultate koristeći nevirusne gene pomoću metoda dostave, konkretno, nanočesticama. Nanočestice, koji su dovoljno male da prodru u stanicu i dovoljno stabilne da zaštite DNK, u stanju su spriječiti odumiranje retinalnih stanica i očuvati vid”, rekao je glavni autor dr. Rajendra Kumar-Singh, izvanredni profesor oftalmologije na Tufts University School of Medicine (TUSM) i član razvojnih programa za genetiku, neuroznanost te staničnu, molekularnu i razvojnu biologiju na Sackler School of Graduate Biomedical Sciences na sveučilištu Tufts.

“Najčešći pristup genskoj terapiji uključuje korištenje virusa za isporuku DNK stanica. Iako su virusi vrlo učinkoviti nositelji, oni mogu izazvati imunosnu reakciju koja može dovesti do upale, raka pa čak i smrti. Nevirusne metode nude sigurniju alternativu, ali do sada je njihova učinkovitost bila značajna prepreka”, rekao je Kumar-Singh.

U modelu koji simulira napredovanje retinalne degeneracije kod ljudi, istraživači su miševe tretirali nanočesticama koje nose gen za GDNF (Glial Cell Line-Derived Neurotrophic Factor), protein poznat po tome što štiti stanice fotoreceptora u oku. Mrežnice tretirane nanočesticama s GDNF imale su značajno manje odumiranje stanica fotoreceptora nego one u kontrolnoj skupini. Očuvanje tih stanica rezultiralo je znatno boljim vidom u liječenoj skupini sedam dana nakon tretmana, u usporedbi s kontrolnom skupinom. Zaštita koju su donijele nanočestice sa GDNF je privremena, jer testovi napravljeni četrnaest dana nakon tretmana nisu pokazali razliku u vidu između tretiranih miševa i kontrolne skupine.

“Sljedeći korak u ovom istraživanju je taj da se produži ova zaštita dodavanjem elemenata DNK koje dopuštaju njezino zadržavanje u stanici. Moćniji i trajniji rezultati približit će nas kliničkoj primjeni nevirusne genske terapije”, rekao je Kumar-Singh. Starenjem uvjetovana degeneracija makule ili AMD, koja za posljedicu ima gubitak oštrog, središnjeg vida, prvi je uzrok oštećenja vida kod Amerikanaca u dobi od 60 godina i starijih. I nasljedne bolesti u skupini retinitis pigmentosa, koje obilježava noćno sljepilo i gubitak perifernog vida, zahvaćaju otprilike 1 od 4000 osoba u SAD-u.

Izvor: Tufts University, Health Sciences

Life is a sexually transmitted disease and there is a 100% mortality rate.

Ostavi komentar

Ostavi komentar

Vaša adresa e-pošte neće biti objavljena. Obavezna polja su označena sa *

Više u Nanotehnologija

Popularno

Advertisement

Pratite nas na Fejsu

Na Vrh