Znanstvenici su stvorili novi virus kojime bi se mogao vra\u0107ati vid oboljelima od bolesti kao \u0161to su retinitis pigmentosa ili degeneracija makule. Konkretno, rije\u010d je o adeno asociranom virusu (AAV), malom virusu koji ne uzrokuje bolesti, a imunosni sustav ga te\u0161ko opa\u017ea.<\/p>\n\n\n\n
Retinitis pigmentosa genetski je uvjetovan poreme\u0107aj koji dovodi do zna\u010dajnog gubitka vida i sljepo\u0107e. Naj\u010de\u0161\u0107e se javlja zbog abnormalnosti u fotoreceptorima (\u0161tapi\u0107ima i \u010dunji\u0107ima), a manifestira se gubitkom perifernog vida i no\u0107nim sljepilom. S druge strane, degeneracija makule, odnosno sredi\u0161njeg dijela mre\u017enice, dovodi do gubitka vida u sredi\u0161tu vidnog polja \u0161to onemogu\u0107ava \u010ditanje i prepoznavanje lica. Ve\u0107inom je genetski uvjetovana i javlja se u starosti tako da se mre\u017enica polako odvaja od svoje podloge.<\/p>\n\n\n\n
Stari je postupak preriskantan<\/strong><\/p>\n\n\n\n U proteklih \u0161est godina, nekoliko je skupina znanstvenika uspje\u0161no izlije\u010dilo ljude oboljele od nasljednih bolesti oka ubrizgavanjem virusa sa zdravim genima izravno u mre\u017enicu s defektnim genima. Iako je rije\u010d o vrlo invazivnom procesu, virus nije mogao dose\u0107i sve stanice koje je bilo potrebno popraviti.<\/p>\n\n\n\n \u201eZabijanje igle kroz mre\u017enicu kako bi se umetnuo umjetno stvoreni virus riskantan je kirur\u0161ki postupak,\u201c komentirao je profesor David Schaffer sa Sveu\u010dili\u0161ta u Kaliforniji u Berkeleyju, ina\u010de glavni autor rada objavljenog u \u010dasopisu Science Translational Medicine<\/em>.<\/p>\n\n\n\n \u201eNa\u017ealost, doktori nemaju izbora jer virusi koji nose gene druga\u010dije ne mogu doputovati do fotoreceptora na kraju oka,\u201c pojasnio je.<\/p>\n\n\n\n Uspje\u0161no ispravljene sve stanice<\/strong><\/p>\n\n\n\n Schaffer je stvorio oko sto milijuna varijanti adeno asociranih virusa od kojih je svaki na svojoj ovojnici imao malo druga\u010dije proteine. Uz pomo\u0107 kolega odabrao je pet varijanti najsposobnijih za probijanje u mre\u017enicu.<\/p>\n\n\n\n Potom su najbolju varijantu, ozna\u010denu kao 7m8, koristili za prijenos gena potrebnih za lije\u010denje dvaju nasljednih poreme\u0107aja za koje postoje mi\u0161ji modeli. Prva je X-povezana juvenilna retinoshiza koja poga\u0111a samo mu\u0161ku djecu, a zbog nje mre\u017enica podsje\u0107a na \u0161vicarski sir. Druga je Leberovo uro\u0111eno sljepilo. U slu\u010daju obaju bolesti, kad su umjetne viruse ubrizgali u staklasto tijelo, virusi su uspjeli ispravne gene dovesti do svih dijelova mre\u017enice i ispraviti sve stanice u normalno stanje.<\/p>\n\n\n\n \u201eNa temelju \u010detrnaest godina istra\u017eivanja, stvorili smo virus koji se samo ubrizga u teku\u0107e staklasto tijelo u oku, a on potom zdrave gene dostavi do te\u0161ko dostupnih i osjetljivih stanica. Rije\u010d je, dakle, o kirur\u0161ki neinvazivnom i sigurnom postupku koji traje svega petnaestak minuta, a pacijent mo\u017ee i\u0107i ku\u0107i ve\u0107 istoga dana.\u201c<\/p>\n\n\n\n Stvoreni adeno asocirani virusi na glodavcima djeluju puno bolje od svih poznatih terapija, a mogu prodrijeti i u stanice majmuna.<\/p>\n\n\n\n \u201eTim sada sura\u0111uje s lije\u010dnicima kako bi se identificirali pacijenti kojima bi ovaj postupak najvi\u0161e mogao pomo\u0107i. Nadaju se da \u0107e nakon pretklini\u010dkog razvoja ova metoda dostave gena brzo prije\u0107i u fazu klini\u010dkih testiranja,\u201c komentirao je profesor Schaffer.<\/p>\n\n\n\n