Znanstvenici su stvorili novi virus kojime bi se mogao vraćati vid oboljelima od bolesti kao što su retinitis pigmentosa ili degeneracija makule. Konkretno, riječ je o adeno asociranom virusu (AAV), malom virusu koji ne uzrokuje bolesti, a imunosni sustav ga teško opaža.
Retinitis pigmentosa genetski je uvjetovan poremećaj koji dovodi do značajnog gubitka vida i sljepoće. Najčešće se javlja zbog abnormalnosti u fotoreceptorima (štapićima i čunjićima), a manifestira se gubitkom perifernog vida i noćnim sljepilom. S druge strane, degeneracija makule, odnosno središnjeg dijela mrežnice, dovodi do gubitka vida u središtu vidnog polja što onemogućava čitanje i prepoznavanje lica. Većinom je genetski uvjetovana i javlja se u starosti tako da se mrežnica polako odvaja od svoje podloge.
Stari je postupak preriskantan
U proteklih šest godina, nekoliko je skupina znanstvenika uspješno izliječilo ljude oboljele od nasljednih bolesti oka ubrizgavanjem virusa sa zdravim genima izravno u mrežnicu s defektnim genima. Iako je riječ o vrlo invazivnom procesu, virus nije mogao doseći sve stanice koje je bilo potrebno popraviti.
„Zabijanje igle kroz mrežnicu kako bi se umetnuo umjetno stvoreni virus riskantan je kirurški postupak,“ komentirao je profesor David Schaffer sa Sveučilišta u Kaliforniji u Berkeleyju, inače glavni autor rada objavljenog u časopisu Science Translational Medicine.
„Nažalost, doktori nemaju izbora jer virusi koji nose gene drugačije ne mogu doputovati do fotoreceptora na kraju oka,“ pojasnio je.
Uspješno ispravljene sve stanice
Schaffer je stvorio oko sto milijuna varijanti adeno asociranih virusa od kojih je svaki na svojoj ovojnici imao malo drugačije proteine. Uz pomoć kolega odabrao je pet varijanti najsposobnijih za probijanje u mrežnicu.
Potom su najbolju varijantu, označenu kao 7m8, koristili za prijenos gena potrebnih za liječenje dvaju nasljednih poremećaja za koje postoje mišji modeli. Prva je X-povezana juvenilna retinoshiza koja pogađa samo mušku djecu, a zbog nje mrežnica podsjeća na švicarski sir. Druga je Leberovo urođeno sljepilo. U slučaju obaju bolesti, kad su umjetne viruse ubrizgali u staklasto tijelo, virusi su uspjeli ispravne gene dovesti do svih dijelova mrežnice i ispraviti sve stanice u normalno stanje.
„Na temelju četrnaest godina istraživanja, stvorili smo virus koji se samo ubrizga u tekuće staklasto tijelo u oku, a on potom zdrave gene dostavi do teško dostupnih i osjetljivih stanica. Riječ je, dakle, o kirurški neinvazivnom i sigurnom postupku koji traje svega petnaestak minuta, a pacijent može ići kući već istoga dana.“
Stvoreni adeno asocirani virusi na glodavcima djeluju puno bolje od svih poznatih terapija, a mogu prodrijeti i u stanice majmuna.
„Tim sada surađuje s liječnicima kako bi se identificirali pacijenti kojima bi ovaj postupak najviše mogao pomoći. Nadaju se da će nakon pretkliničkog razvoja ova metoda dostave gena brzo prijeći u fazu kliničkih testiranja,“ komentirao je profesor Schaffer.
Izvor: University of California, Berkeley
